使用稳定化α-半乳糖苷酶治疗法布里病的治疗方法

摘要

本发明揭示了通过以稳定化的植物重组人类α‑半乳糖苷酶蛋白进行给药来治疗法布里病的方法，所述稳定化的植物重组人类α‑半乳糖苷酶蛋白包括通过一连接部分而彼此共价连接的至少两个α‑半乳糖苷酶单体；以及所述蛋白质的多种单位剂量亦揭示于此。于临床设定中在Gb3积聚、疼痛及多个GI参数的减少、肾脏及心脏稳定性的多个方面上，本发明揭示的多个操作流程是安全的，在多个给药之间具有多个大于2周的间隔，以及在患者的多个疾病参数中表现出的重要改善。