机译:肝定向表达的自互补AAV载体的优化可在低载体剂量下持续纠正B型血友病。
机译:肝定向表达的自互补AAV载体的优化可在低载体剂量下持续纠正B型血友病。
机译:在小鼠苯丙酮尿症中进行肝定向重组AAV2 / 8载体介导的基因治疗后,完全纠正了高苯丙氨酸血症。
机译:在小鼠苯丙酮尿症中进行肝定向重组AAV2 / 8载体介导的基因治疗后,完全纠正了高苯丙氨酸血症。
机译:重组AAV载体作为天然纳米粒子通过静脉给药引起小鼠脑中全局和稳定的转基因表达
机译:使用杆状病毒表达载体/昆虫细胞系统表征和优化腺相关病毒载体的生产。
机译:使用优化的自互补AAV2 / 8载体持续纠正SPF灰小鼠的OTC缺乏
机译:使用优化的自身互补aaV2 / 8载体持续校正spf灰鼠中的OTC缺陷