Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソン·スキッピンク誘導治療

摘要

Duchenne型筋ジストロフィー(Duchenne mus-culardystrophy:DMD)は,ジストロアイン遺伝子異常によりジストロフィン蛋白が産生されないために発症する筋疾患である.ジストロフィン遺伝子がクローニングされたときには正常な遺伝子を導入する"従来型の遺伝子治療"への期待が集まったが,現在もまだ実験段階である.そのような中,著者らは"従来型の遺伝子治療"ではなく,アンチセンスオリゴヌクレオチド(antisense oligonucleotide:AS-oligo)により遺伝情報を修復する"分子治療"の検討を進めている.