神経変性疾患へのRNAiの臨床応用の展望

摘要

RNAiはいかなる遺伝子に対してもデザインできて,その高い特異性と発現抑制効果から,AIzheimer病をはじめとする難病の多い神経変性疾患にその臨床応用が期待されている.それは,RNAiライブラリーをはじめとする創薬におけるツールといった側面と,small interfering RNA(siRNA)を直接治療に適応するという2つの方面から行われている.ここでは,主に遺伝性神経変性疾患において変異遺伝子からの変異タンパク質の発現を抑制する遺伝子治療としての臨床応用を中心に,核酸医薬としてのsiRNAの研究現状と問題点について概説したい.