脂肪細胞による新規蛋白質補充療法-LCAT欠損症遺伝子治療臨床研究

摘要

LCAT欠損症やライソゾーム病 などの難治性遺伝病には，根治療 法が存在しない.これらの希少疾 患の生命予後や生活を改善するた めの持続的な蛋白質補充を行う手 段として，安全で普遍的，また医 療経済に適合した細胞治療法があ げられる.このような考えから著 者らは，すでに日常臨床で安全に 行われている皮下脂肪組織の摘出 と脂肪細胞の移植技術を基盤にし た新規の細胞治療法を開発した (図1).この特徴は，これまで の多くの研究で得られてきた脂肪 細胞の多彩な機能と生体における 安定性を，遺伝子導入細胞として 応用することにある.本稿では， 本治療法によるLCAT欠損症治 療実用化開発を概説する.