筋強直性ジストロフィーの治療戦略

摘要

筋強直性ジストロフィー(dystrophia myotoni-ca: DM)は,わが国で一番多い成人型筋ジストロフィーである.症状はミオトニアのみならず,耐糖能の異常,禿頭,精神遅滞,性腺萎縮などさまざまで,効果的な治療法もないのが現状である.特徴として家系内で発病が早まる表現促進現象がみられる.致死ではないものの難治性疾患である.本症のQOLを改善する効果的な薬剤の開発が待たれている.