TTPと移植後TMAの病態と治療

摘要

血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）は，治療しなければ90％以上が死亡する予後不良疾患であったが，血漿交換を実施することで致死率が20％程度になった。TTPの病因としてvon Willebrand因子を切断する酵素であるADAMTS13活性の著減が報告され，病態解析やリツキシマブの医師主導治験を含めた治療法に大きな進歩が認められる。一方，血栓性微小血管障害症（TMA）は，TTPと溶血性尿毒症症候群（HUS）を包括する疾患概念である。その中で，造血幹細胞移植後の移植後TMAは，血漿交換を実施しても致死率82％と報告される予後不良の疾患である。移植後TMAの病因として血管内皮細胞障害が重要であると報告されているが，病態は明らかでない部分が多い。移植後TMAの予後の改善には早期診断と治療が重要であるが，そのためには新たな治療法の開発が必要である。