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Orphan Drugs: Research and Reviews

Orphan Drugs: Research and Reviews

中文名称：孤儿药：研究与评论

ISSN：2230-6161
出版周期：-

发文量：36

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1.Medical treatment of rare diseases must be put on the agenda

机译：罕见疾病的医学治疗必须提上议程
- 作者：Lise Aagaard
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2011年第2期
2.Prussian blue as an antidote for radioactive thallium and cesium poisoning

机译：普鲁士蓝作为放射性th和铯中毒的解毒剂
- 作者：Marina Altagracia-Martínez;Jaime Kravzov-Jinich;Juan Manuel Martínez-Nú?ez;Camilo Ríos-Casta?eda;Francisco López-Naranjo
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2012年第2期
3.Betaine treatment of cystathionine β-synthase-deficient homocystinuria; does it work and can it be improved?

机译：甜菜碱治疗胱硫醚β-合酶缺陷型高半胱氨酸尿症;它有效并且可以改善吗？
- 作者：Kenneth N Maclean
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2012年第2期
4.Potential role of enzastaurin in the treatment of patients with relapsed or refractory advanced cutaneous T-cell lymphomas: a review

机译：enzastaurin在复发或难治性晚期皮肤T细胞淋巴瘤患者中的潜在作用：综述
- 作者：Deborah A Katz;Janet MD Plate;Sunita Nathan;Lydia Usha
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2012年第2期
5.Wilson’s disease: a review of treatment options with a focus on zinc therapy

机译：威尔逊氏病：以锌疗法为重点的治疗选择的综述
- 作者：J Hui;NL Tang
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2012年第2期
6.Current management options for tyrosinemia

机译：酪氨酸血症的当前管理选择
- 作者：Mortada Hassan El-Shabrawi;Naglaa Mohamed Kamal
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2013年第2期
7.Tipifarnib and farnesyltransferase inhibitors in the treatment of inflammatory breast cancer: is the story over? A review

机译：Tipifarnib和法尼基转移酶抑制剂在炎性乳腺癌的治疗中：故事结束了吗？回顾
- 作者：Irene Dehghan-Paz;Dora Ilyasova;Kenneth L van Golen;Lydia Usha
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2013年第2期
8.Do ultra-orphan medicinal products warrant ultra-high prices? A review

机译：超孤儿药品是否能保证超高价格？回顾
- 作者：Eline Picavet;David Cassiman;Steven Simoens
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2013年第2期
9.Orphan drugs in glioblastoma multiforme: a review

机译：多形性胶质母细胞瘤中的孤儿药物：综述
- 作者：Ulrik Lassen;Morten Mau-S?rensen;Hans Skovgaard Poulsen
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
10.Angiogenesis inhibitors in gastric cancer

机译：胃癌血管生成抑制剂
- 作者：Timothy McCarthy;Bert H ONeil
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
11.Optimal management of interstitial lung disease associated with dermatomyositis/polymyositis: lessons from the Japanese experience

机译：与皮肌炎/多发性肌炎相关的间质性肺疾病的最佳管理：日本经验教训
- 作者：Kazuhiro Kurasawa;Satoko Arai
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
12.Orphan drugs in development for urea cycle disorders: current perspectives

机译：尿素循环障碍的孤儿药物正在开发中：当前观点
- 作者：Johannes H?berle;Shawn E McCandless
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
13.An update on gene therapy for the treatment of lipoprotein lipase deficiency

机译：基因疗法治疗脂蛋白脂酶缺乏症的最新进展
- 作者：Andrew E Libby;Hong Wang
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
14.Profile of aminopyridines for Lambert–Eaton myasthenic syndrome

机译：兰伯特-伊顿肌无力综合征的氨基吡啶类药物概况
- 作者：Paul Maddison;Michael J Keogh;Saam Sedehizadeh
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
15.Stiripentol for the treatment of Dravet syndrome

机译：司他戊醇治疗Dravet综合征
- 作者：Catherine Chiron
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
16.Post-marketing access to orphan drugs: a critical analysis of health technology assessment and reimbursement decision-making considerations

机译：上市后获得孤儿药品：对卫生技术评估和报销决策因素的批判性分析
- 作者：Georgi Iskrov;Rumen Stefanov
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
17.New treatments in development for Pseudomonas aeruginosa infections in the lungs of individuals with cystic fibrosis

机译：囊性纤维化患者肺部铜绿假单胞菌感染的新治疗方法正在开发中
- 作者：Saeed S Akhand;Rebecca S Pettit;Tonia E Gardner;Gregory G Anderson
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
18.A 30-year retrospective: National Organization for Rare Disorders, the Orphan Drug Act, and the role of rare disease patient advocacy groups

机译：30年回顾展：国家罕见病组织，《孤儿药法》以及罕见病患者倡导团体的作用
- 作者：Mary Dunkle
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
19.Access to cross-border health care services for patients with rare diseases in the European Union

机译：欧盟罕见病患者获得跨境医疗保健服务
- 作者：Lise Aagaard;Kent Kristensen
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2014年第2期
20.Amyotrophic lateral sclerosis: clinical perspectives

机译：肌萎缩性侧索硬化症：临床观点
- 作者：Verena C Haringer;Summer B Gibson
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
21.Profile of lumacaftor/ivacaftor combination: potential in the treatment of cystic fibrosis

机译：lumacaftor / ivacaftor组合的概况：在治疗囊性纤维化中的潜力
- 作者：Alexandria M Arends;Rebecca S Pettit
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
22.Drugs in development and dietary approach for Duchenne muscular dystrophy

机译：杜兴氏肌营养不良症的开发和饮食途径药物
- 作者：Corrado Angelini;Elisabetta Tasca
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
23.The efficacy and safety of adalimumab in ocular inflammatory disease

机译：阿达木单抗在眼炎性疾病中的疗效和安全性
- 作者：Cheryl A Arcinue;Khayyam Durrani;Pichaporn Artornsombudh;Alaa Radwan;Ravi Parikh;Ana M Suelves;Sana S Siddique;Ian Chang;Janine M Preble;Charles Stephen Foster
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
24.Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and progress

机译：研发用于原发性胆汁性肝硬化的孤儿药物：挑战与进展
- 作者：Ahmad H Ali;Thomas J Byrne;Keith D Lindor
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
25.Fahr's disease: current perspectives

机译：费氏病：当前观点
- 作者：Xin You Tai;Amit Batla
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
26.Update on the challenges of treating trigeminal neuralgia

机译：关于治疗三叉神经痛的最新挑战
- 作者：Mark Obermann
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
27.Denosumab in the treatment of hypercalcemia secondary to malignancy

机译：地诺单抗治疗恶性肿瘤继发的高钙血症
- 作者：Alan C Dalkin;Mitchell H Rosner
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
28.Orphan drugs for sickle vaso-occlusion: dawn of a new era of targeted treatment

机译：镰状血管阻塞的孤儿药：靶向治疗新时代的来临
- 作者：Carlton Dampier
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
29.Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: new concepts in pathophysiology and treatment

机译：阵发性夜间血红蛋白尿：病理生理学和治疗的新概念
- 作者：Ilene Ceil Weitz
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
30.Orphan drugs in development for Huntington's disease: challenges and progress

机译：亨廷顿氏病开发中的孤儿药物：挑战与进展
- 作者：Jean-Marc Burgunder
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
31.Orphan drugs in development for long-chain fatty acid oxidation disorders: challenges and progress

机译：正在开发针对长链脂肪酸氧化疾病的孤儿药物：挑战与进展
- 作者：Angela Sun;J Lawrence Merritt II
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2015年第2期
32.Adverse events reported for hereditary angioedema medications: a retrospective study of spontaneous reports submitted to the EudraVigilance database, 2007-2013

机译：遗传性血管性水肿药物不良事件报道：自发报告回顾性研究，提交给EudraVigilance数据库，2007-2013年
- 作者：Lise Aagaard;Anette Bygum
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2016年第2期
33.Pompe disease: clinical perspectives

机译：庞贝病：临床观点
- 作者：Juan Francisco Cabello;Deborah Marsden
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2016年第2期
34.Orphan drugs for the treatment of aspergillosis: focus on isavuconazole

机译：治疗曲霉病的孤儿药物：重点关注伊沙康康唑
- 作者：Samantha E Jacobs;Vidmantas Petraitis;Catherine B Small;Thomas J Walsh
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2017年第2期
35.Spotlight on anagrelide hydrochloride for the treatment of essential thrombocythemia

机译：聚焦阿那格雷胺盐酸盐治疗原发性血小板增多症
- 作者：Anita Sarma;Donal P Mclornan;Claire N Harrison
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2017年第2期
36.Nitisinone: a review

机译：尼替尼酮：审查
- 作者：A Cigdem Aktuglu-Zeybek;Tanyel Zubarioglu
- 期刊名称：《Orphan Drugs: Research and Reviews》 | 2017年第2期

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