『先天性腎性尿崩症』新治療薬候補発見

摘要

東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科の内田信一教授と安藤史顕特任助教は、希少難病である先天性腎性尿崩症の治療薬候補として低分子化合物「FMP-API-1」を発見したと発表した。同低分子化合物はバゾレプシン非依存的に腎臓集合管の水の通り道(アクアポリン2水チヤネル：AQP2)を活性化し、尿濃縮を行うことがわかった。さらに「FMP-API-1」の誘導体のひとつは、バゾレプシンに匹敵する強力なAQP2活性化効果を持っていることを同疾患モデルマウスを用いて確かめた。治療薬開発だけでなく、高齢者の尿濃縮低下による夜間頻尿の改善や、プロテインキナーゼA (PKA)が関わる疾患治療への応用も期待される。成果は国際科学誌「Nature Communications」4月12日号にオンライン掲載された。