磷脂酰肌醇聚糖A类基因逆转录病毒载体的构建及表达

摘要

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性良性克隆性造血干细胞疾病，研究发现PNH患者体内存在磷脂酰肌醇聚糖A类（PIG—A）基因异常，导致患者血细胞表面糖基磷脂酰肌醇锚蛋白（GPI—AP）缺乏，临床上出现血管内溶血等一系列表现。恢复PNH表型细胞的PIG—A基因的表达有可能逆转其GPI—AP的表达，为PNH的治疗提供新途径。我们构建了含PIG—A基因的逆转录病毒载体，体外转染PNH表型细胞，为PNH基因治疗提供实验依据。