美国FDA批准Ravicti用于2个月以下尿素循环障碍(UCD)婴儿

摘要

近日,Horizon Pharma公司宣布,美国食品药物管理局(FDA)已批准Ravicti(glycerol phenylbutyrate,苯丁酸甘油酯)口服液扩大适用人群,纳入2个月以下患有尿素循环障碍(UCD)的婴儿。FDA批准Ravicti扩大适用人群,是基于在2个月UCD婴儿中开展的儿科研究(n=16)中有关安全性、疗效和药代动力学的结果。