复发型多发性硬化症疾病修饰治疗新药——庞西莫德(ponesimod)

摘要

复发型多发性硬化症(RMS)疾病修饰治疗新药ponesimod是一款特异性鞘氨醇-1-磷酸1(S1P1)受体调节药.暂译名为庞西莫德,由创建于1967年的瑞士Actelion生物制药公司首先研制,2016年11月该公司将庞西莫德加入美国强生制药公司创办的治疗自身免疫性疾病协作组,拟开发为新的治疗药物.2017年1月,强生公司将Actelion的庞西莫德及多个在研候选品种纳入强生公司全资子公司;并责成其控股的杨森制药公司全力开发庞西莫德.2019年9月杨森公司在瑞士召开欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会第35届会议上公布新型口服选择性S1P1受体调节药庞西莫德的Ⅲ期临床研究结果.该研究在RMS成人患者中开展,将庞西莫德与法国赛诺菲制药公司治疗多发性硬化症新药特立氟胺进行对比试验.庞西莫德无论在临床疗效主要观察指标或次要指标均取得优异的疗效.2020年3月22日杨森公司向美国食品药品管理局(FDA)递交新药上市申请(NDA).2020年3月4日杨森公司向欧洲药品管理局(EMA)提交申请营销授权应用(MAA),以寻求批准用于治疗成人RMS.2021年3月18日FDA批准庞西莫德片剂上市,用于治疗成人RMS,商品名为Ponvory?.经庞西莫德片治疗RMS的成人患者,年复发率比特立氟胺治疗组降低近1/3,庞西莫德片成为第一个,也是唯一获得FDA批准的针对现有口服治疗药物的疾病修饰疗法(DMT).EMA属下的人用医药产品委员会(CHMP)也发布一份积极审查意见,建议EMA尽快批准庞西莫德片上市.2021年5月24日欧盟(EC)批准在所有27个成员国和3个欧洲经济区国家:挪威、冰岛和列支敦士登可临床使用庞西莫德治疗成人RMS.该文对庞西莫德片的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍.