异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征60例疗效分析

摘要

目的评价异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效。方法回顾性分析2001年8月-2009年2月在北京市道培医院接受allo-HSCT治疗的60例MDS患者。同胞相合移植采用马利兰+环磷酰胺/氟达拉滨预处理方案,非亲缘、单倍体移植采用马利兰+环磷酰胺/氟达拉滨+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白预处理方案。移植物抗宿主病（GVHD）预防采用环孢素A（CsA）、短程甲氨蝶呤（MTX）和霉酚酸酯（MMF）方案。采用Kaplan-Meier曲线计算无病生存率（DFS）,率的比较采用Log-rank检验。结果总体DFS为75.3%,复发率为20%;以WHO（2001年）分组显示DFS率在难治性贫血（RA）/难治性贫血伴环状铁粒幼细胞贫血（RARS）/5q-组为84.6%,难治性细胞减少伴有多系发育异常（RCMD）组为80.0%,难治性贫血伴有原始细胞过多（RAEB）-Ⅰ/Ⅱ组为81.0%,急性髓性白血病（AML）组为56.2%（P＞0.05）。以国际预后积分系统（IPSS）分组显示DFS在低危组为80.0%,中危-Ⅰ组为84.6%,中危-Ⅱ组为81.8%,高危组为65.4%（P＞0.05）。以移植前骨髓原始细胞百分比分组显示DFS在＜5%组为87.0%,5%～20%组为65.5%,＞20%组为75.0%（P＞0.05）。以移植类型分组显示DFS同胞相合组为79.2%,非血缘组为60.0%,单倍型组为76.9%（P＞0.05）,上述分组比较均未有统计学意义。结论 allo-HSCT治疗各种类型的MDS均获得较高的DFS,因此可作为MDS的一线治疗。非血缘移植以及单倍体移植治疗MDS疗效显著,因而在缺乏同胞相合供者时,可选择非血缘或单倍型供者。此外,除转化为明显的白血病患者,移植前的化疗不是必需的。但是评价allo-HSCT治疗MDS的影响因素尚需更大规模病例的临床研究。