腺病毒载体介导的人凝血因子 IX 基因的离体和活体表达

摘要

为血友病Ｂ的基因治疗探索了高效转移和表达载体，建立了重组腺病毒载体介导的基因转移系统（Ａｄｈｆｉｘ），并进行了离体和活体表达研究。结果显示：腺病毒离体基因转移效率可达９８％以上并可在多种细胞中高效表达，ｈＦＩＸ蛋白最高可达６．８６μｇ／１０６细胞／２４ｈｒ。小鼠血浆中ｈＦＩＸ蛋白含量最高可达１０７２ｎｇ／ｍｌ血浆，并可持续表达１０周左右；以腹腔注射效果最好；免疫抑制剂环磷酰胺可明显延长表达持续时间。结果表明重组腺病毒载体可介导ｈＦＩＸｃＤＮＡ在离体细胞和活体组织中高效转移和表达。