重型血友病A患儿不同剂量预防治疗的疗效观察

摘要

目的　　利用关节超声等评估手段观察重型血友病 A 患儿不同剂量预防治疗的疗效差异。　　方法　　本研究纳入38例重型血友病A患者，其中低剂量预防治疗13例，中等剂量预防治疗8例，标准剂量预防治疗7例和按需治疗10例。随访1年，记录患者的年出血次数、靶关节年出血次数、关节超声评分、关节功能评分、抑制物情况，并对以上五个方面指标进行统计分析， P＜0.05具有统计学意义。　　结果　　预防治疗较按需治疗明显改善出血情况，且中等剂量优于低剂量，标准剂量优于中等剂量。预防治疗患者靶关节超声评分及HJHS总分变化值小于按需治疗，标准剂量预防治疗的评分较基线水平下降，提示有好转趋势 (均P＜0.05)。低剂量组与中等剂量组超声评分变化值无统计学差异（P＞0.05）。中等剂量组的 HJHS 总分变化值小于低剂量组。所有患者在随访期间均未产生抑制物。　　结论　　预防治疗较按需治疗可明显减少出血次数。但对于改善关节结构和关节功能方面，不同剂量的预防治疗之间仍存在不同程度的差异，低剂量预防治疗并不能阻止关节损害的进展；中等剂量预防治疗能较好避免关节结构和功能进行性损害；标准剂量预防治疗能够明显阻止甚至改善血友病关节病变进展；关节超声及HJHS评分能够及时、有效地反映靶关节情况；长期预防性输注凝血因子VIII不会增加抑制物发生率。

目录

声明

英汉缩略语名词对照

前言

1、资料与方法

1.1 研究对象

1.2 方法

1.2.1研究方法

1.2.2 疗效评估

2. 结果

2.1一般资料

2.2 出血情况比较

2.3 靶关节的结构变化

2.4 关节功能评估

2.5 抑制物的检测

3.讨论

全文总结

参考文献

文献综述:血友病的治疗现状与研究进展

致谢

攻读硕士学位期间论文发表情况