去甲基化药物治疗相对低危组MDS策略

摘要

鉴于骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic syndromes,MDS)疾病的高度异质性,以及临床转归和预后的差异性很大,目前公认对MDS治疗应根据预后分组,并结合患者具体情况进行分层治疗.其中,相对低危组MDS以减少或脱离血制品输注依赖、改善造血、减少骨髓衰竭相关死亡、提高生活质量及延长总体生存时间为治疗目标.与之相对应的治疗策略包括以下5个方面:1.以输血、补充造血生长因子和祛铁为主的支持治疗;2.以沙利度胺和雷那度胺为主的免疫调节治疗,主要针对伴5q-染色体异常的相对低危组患者;3.以地西他滨和阿扎胞苷为代表的去甲基化治疗,主要针对严重全血细胞减少或输血依赖的相对低危组患者;4.对60岁以下、骨髓原始细胞比例＜5％或骨髓增生低下、正常核型或单纯+8、存在输血依赖、HLA-DR15或存在PNH克隆者可应用免疫抑制治疗(IST);5.对年龄＜65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效的中低危患者可考虑Allo-HSCT.已有较多证据显示去甲基化药物治疗相对低危组MDS取得了一定疗效,值得总结推广.