当前较低危骨髓增生异常综合征的治疗原则

摘要

较低危骨髓增生异常综合征(MDS),被定义为修订的国际预后积分系统(IPSS-R)≤3.5分,2018年关于它的治疗仍是一项富有挑战性的话题.尽管减少输血需求的选择在增加,但是支持治疗仍然是治疗的关键.非5q-患者为了摆脱红细胞输注依赖,只要内源性红细胞生成素水平＜500u/L(最好低于200u/L),促红细胞生成药物仍然是治疗的支柱.不适合促红细胞生成药物治疗或治疗有效不依赖输血后复发的实验性治疗策略包括免疫抑制、转化生长因子β抑制剂和来那度胺.在较低危MDS患者中以上这些治疗选择都有一定的疗效.5q-的患者可以从来那度胺的治疗中长期获益,而且有些患者即使停止药物治疗仍可能保持长时间的缓解.少数病例中,因严重血小板减少导致出血成为主要临床问题,血小板生成素受体激动剂可以减轻出血,增加血小板计数,但很少导致三系反应.使用这类药物应该谨慎,应该在确认骨髓原始细胞＜5％的患者中使用.异基因干细胞移植应该用于具有疾病转化的高危分子学因素和具有向较高危MDS转化征象的多线治疗失败的患者.