细胞膜穿透肽的设计开发与应用

摘要

随着对基因组信息解读的不断深入,越来越多的生物大分子作为候选药物进入了分子治疗领域,但由于细胞膜的屏障作用使大多数生物大分子难于进入细胞内部发挥效能.细胞膜穿透肽(CPP)是一类能穿透细胞胞膜和/或核膜的短肽并能引导所携带的蛋白质、核酸甚至纳米颗粒等进入细胞(核)内.作为一种全新的非病毒药物载体,以其安全、易于组装等诸多优点被寄予厚望.但是迄今研究用CPPs数量有限、穿膜效率不理想,亟需探索开发更多、更好的CPPs以提高其载药效率和应用范围.近年来在CPP开发及应用方面进行了一些尝试,诸如探索和优化CPP的穿膜条件,CPP的靶向及穿膜效应,CPP介导的DNA转染效率,以及设计开发新的CPP等.对CPP的深入研究将为推广基因工程蛋白药物的应用和基因治疗研究提供新兴载药工具.