Fate-mapping增殖干细胞与骨髓增生异常综合征

摘要

骨髓增生异常综合征(MDS)的患者在治疗后容易频繁复发,这说明目前的治疗策略未能清除使疾病延续的MDS细胞.因此,为了发展靶向治疗,需要对MDS增殖细胞的识别和调节有更好的认识.尽管体内和体外的造血实验都显示了在MDS患者中,通过免疫表型定义的造血干细胞(HSC)很重要,但是这并不能最终排除下阶段的祖细胞也可以使患者体内的恶性克隆增殖.然而,正如本文中所概括的,这些实验仍然非常重要,因为需要这些实验来阐明遗传fate-mapping的方法,以研究患者体内的的MDS增殖细胞本身的命运.这些方法证明了在低到中危MDS患者中,通过免疫表型定义的HSC是唯一的MDS增殖细胞.本文还讨论了这种方法背后的原理,以及用于帮助发展靶向MDS干细胞治疗方法的未来方向.通过阅读本文,应该:理解如何识别MDS干细胞和增殖细胞;理解如何进行MDS干祖细胞功能的体外和异种移植实验以及其局限性;理解fate-mapping策略和应用识别患者体内MDS干细胞的重要性.