自体造血干细胞移植治疗儿童自身免疫型1型糖尿病

摘要

目的:观察自体HSCT治疗儿童T1A的有效性和潜在的副作用。方法:取得HSCT资质，经伦理委员会批准，初发T1A儿童胰岛功能检测证实存在残存胰岛素分泌能力。家属及患者知情同意，采用环磷酰胺+G-CSF干细胞动员，采集CD34+细胞，环磷酰胺+ATG免疫清除，干细胞回输等处理。记录不良反应。现报告其中随访时间超过12月的移植7例患者的随访情况。结果：(1)移植后血糖变化:移植后坚持糖尿病饮食、规则运动，至今未停用胰岛素1例(女性，5岁);停用胰岛素6例(85.7% )，患者三餐前、睡前血糖持续介于3.9～6.0 mmol/L逐渐停用胰岛素，停用胰岛素时间1～3月，停用胰岛素的6例患者移植后HbAlc 4.6%～6.1%。(2)移植期间主要副反应:呕吐、纳差、短期发热、脱发发生率100%，1例发生严重水钠储留、抽搐1次，经对症处理后未再发生抽搐，无其他严重并发症发生。结论：自体HSCT治疗儿童初发性T1A经1年余观察表明，移植中、短期副作用均在可接受范围，经慎重选择的有一定胰岛功能残留的移植对象，脱离胰岛素的成率达85.7%，脱离胰岛素者血糖代谢稳定。